作者：土土絨

　　有媒體(ti) 近日聚焦甲基丙二酸血症這個(ge) 罕見病患兒(er) 群體(ti) ，對這些罕見病患兒(er) 來說，連母乳都是有毒的，他們(men) 同時需要吃不含幾種氨基酸的特殊醫學用途配方食品，在不增加體(ti) 內(nei) 有害代謝產(chan) 物的基礎上補充蛋白質。由於(yu) 患者人數少市場小，注冊(ce) 成本高、監管嚴(yan) 格等原因，一直沒有適用於(yu) 甲基丙二酸血症的國產(chan) 特醫食品獲批。目前患兒(er) 的特醫食品主要靠跨境電商和海淘購買(mai) ，但也存在價(jia) 格偏高，物流不便等問題。

　　特醫食品，這個(ge) 對大多數人來說都很陌生的名詞，對一些人來說卻性命攸關(guan) 。特醫食品的全稱，是特殊醫學用途配方食品，指為(wei) 滿足進食受限、消化吸收障礙、代謝紊亂(luan) 或者特定疾病狀態人群對營養(yang) 素或者膳食的特殊需要，專(zhuan) 門加工配製而成的配方食品。

　　常見的特醫食品有針對糖尿病人的配方食品，針對乳糖不耐受或食物過敏嬰幼兒(er) 的特殊配方奶粉等。常見病患者所需的特醫食品需求量相對較大，也比較好購買(mai) 。但是，對於(yu) 罕見病患者來說，他們(men) 所需的特醫食品常常“一食難求”。

　　媒體(ti) 報道中，一位甲基丙二酸血症患兒(er) 媽媽介紹，他們(men) 聯係國外朋友在當地采購後，直接開車將特醫奶粉送去機場，然後挨個(ge) 詢問機場裏的華人麵孔：“你是不是回中國的？能不能幫我們(men) 帶一箱奶粉回去？”在多方支持下，救命特醫食品在24小時內(nei) 跨越3座城市、1300公裏，完成4次轉運，被送到上海10個(ge) 甲基丙二酸血症、丙酸血症患兒(er) 家庭。其中的波折和艱辛，是我們(men) 所難以想象的。萬(wan) 一真的“斷糧”，其後果也是難以估量的。

　　特醫食品不是藥品，但它的重要性並不亞(ya) 於(yu) 藥品。對很多罕見病患者來說，缺乏特醫食品，就意味著健康麵臨(lin) 著危機，甚至生命受到了威脅。“一食難求”，足以致命，這並不是誇張。

　　那麽(me) ，為(wei) 什麽(me) 針對罕見病的特醫食品如此難買(mai) ？一方麵，是因為(wei) 罕見病患者數量少、需求少，商家生產(chan) 的動力不足。另一方麵，則是因為(wei) 監管嚴(yan) 格，生產(chan) 銷售的門檻都比較高。根據我國《食品安全法》，特醫食品實行注冊(ce) 製。注冊(ce) 時，應當提交產(chan) 品配方、生產(chan) 工藝、標簽、說明書(shu) 以及表明產(chan) 品安全性、營養(yang) 充足性和特殊醫學用途臨(lin) 床效果的材料。實際上是比照藥品來管理的。

　　嚴(yan) 格的監管是對民眾(zhong) 健康的負責。但令人尷尬的是，一些標準的缺位，讓生產(chan) 企業(ye) 無法證明產(chan) 品的有效合規。例如，我國目前尚沒有完整的食品級氨基酸國家標準，相關(guan) 特醫食品即使生產(chan) 出來，也無法證明其產(chan) 品符合標準。這就給特醫食品的研發注冊(ce) 帶來了極大的困難。

　　罕見病雖然“罕見”，但患者總量卻不少。目前，我國罕見病患者約有2000萬(wan) 人。這個(ge) 數量龐大的人群在診療、康複等方麵都麵臨(lin) 著重重困難。特醫食品的缺乏、昂貴就是他們(men) 必須麵對的難題之一。幫助他們(men) 跨過這道門檻，是社會(hui) 應當擔負的責任。

　　特醫食品與(yu) 患者健康息息相關(guan) ，因此，它與(yu) 一般的商品不同，不能僅(jin) 僅(jin) 依靠市場調節供需，相關(guan) 部門和企業(ye) 都應有更大作為(wei) 。相關(guan) 部門應積極關(guan) 注患者的需求，一方麵及時引進國外企業(ye) 的成熟產(chan) 品；另一方麵，鼓勵國內(nei) 企業(ye) 參與(yu) 研發生產(chan) 緊缺的特醫食品，並且在保證質量的前提下，簡化審批流程，引導企業(ye) 生產(chan) 研發與(yu) 市場需求快速精準匹配。此外，還應積極加快對相關(guan) 食品標準的研究、製定，讓特醫食品的生產(chan) 有據可依。

　　當然，這將是一個(ge) 長期的、循序漸進的過程。2021年，國家市場監管總局組織起草了《特殊醫學用途配方食品注冊(ce) 管理辦法（征求意見稿）》，並向社會(hui) 公開征求意見。修訂主要內(nei) 容就包括引導鼓勵企業(ye) 研發注冊(ce) 臨(lin) 床急需、罕見病類別等特醫食品，滿足臨(lin) 床需要。這是令人振奮的一步。增加特醫食品的可及性，讓罕見病患者不再“一食難求”，我們(men) 需要更努力！（土土絨）