中新網上海8月4日電 (記者 陳靜)記者4日獲悉，一項由多地醫院共同開展的前瞻性、多中心臨(lin) 床研究顯示：中國嬰兒(er) 型龐貝病(IOPD)患兒(er) 受酶替代治療(ERT)治療後，生存率提高、心肌肥厚改善、生長發育促進、運動能力發展，疾病進展得到延緩。同時，患兒(er) 可耐受，安全性良好。

　　龐貝病是一種罕見的、致命的常染色體(ti) 隱性遺傳(chuan) 病。根據發病年齡、受累器官和疾病進展速度，龐貝病分為(wei) 嬰兒(er) 型龐貝病(IOPD)和晚發型龐貝病(LOPD)。IOPD患兒(er) 病情進展迅速，若無有效治療，常於(yu) 1歲內(nei) 死於(yu) 心力衰竭及呼吸衰竭。

　　酶替代治療(ERT)是目前已經證明的針對龐貝病的有效治療方法。國外臨(lin) 床研究顯示，6月齡前開始ERT可延長IOPD患兒(er) 壽命，但缺乏中國患兒(er) 酶替代治療(ERT)的數據。

　　由上海市兒(er) 童罕見病臨(lin) 床研究中心/上海交通大學醫學院附屬上海兒(er) 童醫學中心牽頭，青島大學附屬婦女兒(er) 童醫院、深圳市兒(er) 童醫院、上海交通大學醫學院附屬新華醫院共同開展的這項研究自2018年啟動。

　　上海交通大學醫學院附屬上海兒(er) 童醫學中心心內(nei) 科主任傅立軍(jun) 教授4日接受采訪時表示：“該項前瞻性、多中心臨(lin) 床研究，填補了中國大陸關(guan) 於(yu) ERT治療IOPD的有效性及安全性的正式數據的空白。此項研究數據的發表，將有助於(yu) 提升臨(lin) 床醫生對於(yu) 中國IOPD患兒(er) ERT治療的認知，積累本土ERT治療的經驗，對於(yu) 臨(lin) 床IOPD治療中可能遇到的問題提供了實際的參考依據。”(完)