中新網蘇州9月5日電 (記者 鍾升)一份蒸蛋、一份水豆腐，一些已泡至軟爛的黃豆和菜梗。發布會(hui) 開始前，每個(ge) 座位上放置的一套重症肌無力(簡稱MG)患者長年累月的病號飯，讓人們(men) 略微“品味”到罹患這種罕見病的個(ge) 中滋味。重症肌無力創新藥艾加莫德(衛偉(wei) 迦)上市新聞發布會(hui) 5日在江蘇蘇州舉(ju) 行。當天，北京、上海、江蘇、江西等全國十多個(ge) 省市開出首批處方，為(wei) 這一罕見病的患者帶來全新的治療選擇。

　　今年43歲的胡大哥來自山西大同，本是一名身體(ti) 健壯的退伍軍(jun) 人。2020年3月，胡大哥感到眼皮不舒服，眼瞼開始下垂，上班開車要專(zhuan) 門用一隻手撐著眼皮。胡大哥也去醫院求過醫，卻始終查不出具體(ti) 的病症。一年後，病症愈發嚴(yan) 重：嘴角無力，難以微笑；咀嚼吞咽無力，最愛吃的排骨也啃不動；胸悶氣短，回6樓的家要中途休息四五次。一次，在和親(qin) 友的閑聊時，親(qin) 友提到了重症肌無力這一罕見病，胡大哥這才發現自己病情的“真凶”。

　　重症肌無力是一種慢性、自身免疫性神經肌肉疾病，由神經－肌肉接頭傳(chuan) 遞功能障礙引起，其特征是肌肉無力的反複發生和易疲勞。對於(yu) 患者來說，微笑、呼吸、吞咽都成了一種奢望。

　　在1993年曾紅極一時的電視劇《過把癮》中，王誌文飾演的男主角方言即罹患重症肌無力。目前，重症肌無力在我國的年發病率為(wei) 0.68/10萬(wan) 人。2018年，全身型重症肌無力(簡稱gMG)被納入國家衛健委等部門發布的《第一批罕見病目錄》。

　　據再鼎醫藥醫學事務部執行總監李想介紹，大多數gMG患者有IgG自身抗體(ti) ，其中約有75%至80%為(wei) 乙酰膽堿受體(ti) (AchR)抗體(ti) 陽性患者。艾加莫德通過其獨特的作用機製能清除體(ti) 內(nei) 的致病性IgG抗體(ti) ，在起效時間、療效、安全性等方麵特點突出。今年6月底，艾加莫德獲國家藥監局正式批準上市。

　　近年來，隨著健康中國建設的推進，我國對罕見病的重視度也不斷增加。截至今年2月底，已有199種罕見病藥物在全球上市，涉及87個(ge) 病種。其中，103種藥物在中國上市，涉及47種罕見病。2022年，國家醫保藥品目錄共新增了111個(ge) 藥品，罕見病新藥等成為(wei) 醫保談判焦點。再鼎醫藥首席商務官、大中華區總裁梁怡透露，目前，通過2023國家醫保藥品目錄初審的藥品名單之中，共有25款目錄外的罕見病用藥，其中也包含“艾加莫德α注射液”。

　　出席發布會(hui) 的中國醫藥創新促進會(hui) 醫藥政策專(zhuan) 委會(hui) 副主任委員、國家衛健委第二屆罕見病診療與(yu) 保障專(zhuan) 家委員會(hui) 委員劉軍(jun) 帥表示：“用藥可及性很大程度上決(jue) 定了疾病的規範治療水平與(yu) 診療效果，對以 gMG為(wei) 代表的罕見病診療而言尤其如此。創新藥物的上市，為(wei) gMG患者重燃回歸正常生活與(yu) 工作的希望。期待社會(hui) 各界攜手，共同探索多方共付模式，形成有罕見病特色的保障體(ti) 係，讓 gMG患者能有更多的診療及用藥選擇。”

　　由中國初級衛生保健基金會(hui) 發起、再鼎醫藥公益支持的國內(nei) 首個(ge) gMG患者關(guan) 愛平台——重症肌無力加油站也於(yu) 當天正式上線。

　　通過在海南博鼇樂(le) 城國際醫療旅遊先行區參與(yu) 艾加莫德的“先行先試”項目後，胡大哥說：“現在我自身感覺非常好。第三次用藥後，我把握力器捏到了50多千克，超過一般人。”他希望隨著更多治療罕見病的創新藥物的推出，自己能在和親(qin) 友的合影中重拾微笑，能自己開著車遊遍祖國的大好河山，能與(yu) 家人長久相伴。(完)