光明日報北京5月31日電（記者陳海波）兒(er) 童藥品研發難、兒(er) 童專(zhuan) 用藥品少，一直是兒(er) 童用藥麵臨(lin) 的問題。記者從(cong) 國家藥監局獲悉，近年來我國持續鼓勵和促進兒(er) 童用藥的研發創新，兒(er) 童用藥的申報與(yu) 審批數量正呈現穩步上升趨勢。2021年，共計47個(ge) 兒(er) 童用藥獲得上市批準，獲批數量遠高於(yu) 往年。

　　兒(er) 童用藥的研發和生產(chan) ，受倫(lun) 理、臨(lin) 床試驗可行性、產(chan) 業(ye) 政策和市場等多方麵因素影響，其可獲得性和安全性的保障難度遠高於(yu) 成人用藥。比如，從(cong) 新藥研發上看，由於(yu) 兒(er) 童人群的特殊性，兒(er) 童藥品在劑型設計、規格選擇、安全性評估臨(lin) 床試驗的設計等方麵存在困難，不能完全適用已發布的成人藥品研發技術指導原則。從(cong) 已上市的藥品看，現有可用於(yu) 兒(er) 童的藥品，其說明書(shu) 普遍存在用藥信息不規範或數據缺失等情況。

　　2019年新修訂的藥品管理法明確支持開發符合兒(er) 童生理特征的兒(er) 童用藥新品種、劑型和規格，對兒(er) 童用藥予以優(you) 先審評審批。國家藥監局通過開通兒(er) 童用藥綠色通道、對研發企業(ye) 主動靠前服務等舉(ju) 措，加快兒(er) 童用藥上市。截至2022年4月30日，已完成30件兒(er) 童用藥技術審評任務，共計21個(ge) 品種。

　　據國家藥監局介紹，近年獲批的兒(er) 童用藥，如輪狀病毒疫苗、利司撲蘭(lan) 口服溶液用散以及化學仿製藥尼替西農(nong) 膠囊、氨己烯酸散、咪達唑侖(lun) 口服溶液等品種的上市，填補了國內(nei) 治療藥物的空白或為(wei) 兒(er) 童用藥提供適宜劑型，滿足迫切臨(lin) 床需求。

　　同時，針對企業(ye) 開展兒(er) 童用藥研發痛點難點問題，國家藥監局對症下藥，對兒(er) 童用藥適用規格、劑型缺乏等問題深入調研，按照“急用先行”的原則，結合臨(lin) 床實際建立包括成人用藥數據外推、真實世界數據支持等指導原則在內(nei) 的兒(er) 童用藥研發審評證據體(ti) 係，激發企業(ye) 研發活力。兒(er) 童用藥的申報與(yu) 審批數量正呈現穩步上升趨勢，包括兒(er) 科吸入製劑、輪狀病毒疫苗、中藥顆粒劑等重要品種和劑型先後獲批。

　　此外，著力加快臨(lin) 床急需的境外兒(er) 童新藥的上市。近年來，我國已先後加快審批治療5q脊髓性肌萎縮症的諾西那生鈉注射液、治療法布雷病的阿加糖酶α注射用濃溶液等16個(ge) 兒(er) 童用藥獲批上市，為(wei) 提高患兒(er) 生存率和生活質量帶來了新的希望。