【閱讀提示】愛不罕見！超80種罕見病用藥進醫保

　　光明網評論員：2024年2月29日，是第17個(ge) 國際罕見病日。前不久，最新版國家醫保藥品目錄調整新增15個(ge) 目錄外罕見病用藥，覆蓋16個(ge) 罕見病病種，一些長期未得到有效解決(jue) 的罕見病，如戈謝病、重症肌無力等均在其列。迄今，超過80種罕見病治療藥品已納入國家醫保藥品目錄名單。這有望為(wei) 我國2000多萬(wan) 名罕見病患者帶來福音。

　　梳理一番就能發現，近些年罕見病用藥保障不斷發力。2018年，第一批罕見病目錄發布，2023年，第二批罕見病目錄出爐，短短幾年時間，相關(guan) 機製迅速建立，社會(hui) 對罕見病的認知也快速提升。可以說，這是個(ge) 跨越式的進步。

　　雖名為(wei) 罕見病，但由於(yu) 我國人口基數較大，其絕對數量並不低。而罕見病由於(yu) 可用藥物少、價(jia) 格較高，一旦罹患對家庭來說就構成了巨大的負擔。社會(hui) 如何兜底，也考驗著醫保製度的成色。

　　將罕見病用藥納入醫保藥品目錄，當然是最有效的一種辦法。這不僅(jin) 可以大幅改善藥物的可及性和可負擔性，也會(hui) 刺激藥企進行藥物投放和藥物研發。據《2024中國罕見病行業(ye) 趨勢觀察報告》（下稱《報告》）稱，截至2023年底，基於(yu) 兩(liang) 批罕見病目錄的發布，中國目前已有165種罕見病藥物上市，覆蓋92種罕見病種。

　　同時為(wei) 加強罕見病藥物研發，《醫藥工業(ye) 發展規劃指南》《“十四五”醫藥工業(ye) 發展規劃》等一係列文件密集出台，引導企業(ye) 加強研發治療罕見病特效藥物；北京兒(er) 童醫院等醫療和科研機構對罕見病用藥的研發和評價(jia) 作出相應布局。罕見病用藥狀況，確實在快速改善。

　　當然，當前罕見病用藥保障也存在一些新課題。據《報告》所稱，目前存在一些諸如進入醫保目錄的罕見病藥物地方保障落地情況差距大、部分進入醫保目錄的藥品無法在醫院購買(mai) 等問題，一些“最後一公裏”的堵點仍需打通，這也意味著罕見病用藥保障沒有終點，仍需要各方努力臻於(yu) 完善。

　　而從(cong) 醫保本身來說，在總量有限的情形下，如何給罕見病用藥留足配額，也是一種非常細致的“切蛋糕”。病人是平等的，每一個(ge) 患病的人都希望自己得到最大程度的關(guan) 照。但作為(wei) 一種集體(ti) 性的製度安排，做好罕見病用藥保障、或者說任何疾病的用藥保障，仍需要醫保基金不斷做大蛋糕，充實資金量。隻有在醫保基金足夠充裕的情況下，疾病保障的水位才會(hui) 整體(ti) 抬升，罕見病患者自然也會(hui) 受惠於(yu) 這種整體(ti) 趨勢，得到更多的托舉(ju) 。

　　此外，有業(ye) 內(nei) 人士建議可以通過建立專(zhuan) 項基金或對相關(guan) 藥企進行稅收減免等措施，從(cong) 其他角度著手豐(feng) 富保障體(ti) 係。這些建議確實值得聆聽。人們(men) 應當拓展思路，通過各種辦法激活各路社會(hui) 力量，共同為(wei) 罕見病患者提供更多可能的援助。

　　事實上，人們(men) 和罕見病的鬥爭(zheng) ，也是人類和疾病鬥爭(zheng) 的縮影。有數據顯示，目前全球已確認的罕見病超7000種，並以每年250-280種的速度遞增，罕見病依然在以出人意料的方式，給許許多多的家庭帶來重創。人類隻能以越挫越勇、遇強則強的姿態，和罕見病較量。

　　而想取得一場場“戰役”的勝利，不隻是依靠醫學，也得依靠“社會(hui) 學”——社會(hui) 利益的分配設計，公共政策的製定出台。從(cong) 這個(ge) 角度說，我們(men) 所有人都在和罕見病戰鬥，解決(jue) 罕見病問題也是人類整體(ti) 的勝利。