一、《第四批鼓勵研發申報兒(er) 童藥品清單》主要特點

　　進一步做好保障兒(er) 童用藥工作，促進兒(er) 童適宜品種、劑型、規格的研發創製和申報審評，滿足兒(er) 科臨(lin) 床用藥需求，國家衛生健康委會(hui) 同科技部、工業(ye) 和信息化部、國家醫保局和國家藥監局，通過組織專(zhuan) 家遴選、社會(hui) 公示等，研究製定《第四批鼓勵研發申報兒(er) 童藥品清單》。第四批清單有24個(ge) 品種，涉及30個(ge) 品規、9種劑型，覆蓋神經係統用藥、消化道和新陳代謝用藥、抗腫瘤藥及免疫調節劑等治療領域。

　　主要有四個(ge) 特點：一是突出臨(lin) 床用藥需求。清單中絕大多數藥品國內(nei) 暫無通用名上市，有助於(yu) 填補國內(nei) 用藥空白；二是貼近兒(er) 童用藥特點。多為(wei) 口服溶液劑、鼻用散劑等低齡兒(er) 童適宜劑型，且同品種下規格更為(wei) 豐(feng) 富，能更好匹配不同年齡段的兒(er) 童用藥需求；三是關(guan) 注罕見病患者群體(ti) 。經多部門組織專(zhuan) 家遴選論證，聽取臨(lin) 床一線意見，遴選藥品中包括了部分罕見病用藥；四是兼顧企業(ye) 研發積極性。清單遴選過程中，通過數據分析和專(zhuan) 家論證等方式綜合評估了品種潛在的臨(lin) 床應用前景和市場空間。

　　二、鼓勵研發申報兒(er) 童藥品清單遴選的主要考慮

　　《第四批鼓勵研發申報兒(er) 童藥品清單》綜合考慮臨(lin) 床用藥必需性和企業(ye) 研發可行性。一是堅持臨(lin) 床需求為(wei) 導向。跟進全球最新臨(lin) 床進展，將近年來國外已上市國內(nei) 未上市的兒(er) 童藥品和國內(nei) 已上市但無兒(er) 童適宜劑型規格藥品作為(wei) 重點考慮，著重選擇安全性、有效性、適宜性高的品種。二是兼顧企業(ye) 研發可行性。經多部門組織專(zhuan) 家共同研究論證，綜合考慮生產(chan) 工藝難度、原料藥供應、專(zhuan) 利侵權風險等因素。

　　三、前三批《鼓勵研發申報兒(er) 童藥品清單》實施情況

　　為(wei) 落實《關(guan) 於(yu) 保障兒(er) 童用藥的若幹意見》，進一步做好保障兒(er) 童用藥工作，促進兒(er) 童適宜品種、劑型、規格的研發創製和申報審評，滿足兒(er) 科臨(lin) 床用藥需求，2016年以來，國家衛生健康委會(hui) 同有關(guan) 部門，先後製定並發布了三批含105種藥品的《鼓勵研發申報兒(er) 童藥品清單》。目前，其中的23個(ge) 藥品已獲批上市，覆蓋抗腫瘤藥及免疫調節劑、神經係統用藥、精神障礙用藥等8個(ge) 治療領域，其中有6個(ge) 藥品是罕見病用藥。主要有以下成效：

　　一是填補國內(nei) 用藥空白。前三批清單中已上市藥品中的多個(ge) 品規為(wei) 清單發布後首次獲批上市，覆蓋精神障礙用藥、抗腫瘤藥等多類重大疾病用藥，也涉及兒(er) 童常見的呼吸係統用藥、消化係統用藥等，拓寬了相關(guan) 領域的用藥選擇。如，國內(nei) 首個(ge) 治療兒(er) 童驚厥急性發作的咪達唑侖(lun) 口服粘膜溶液，國內(nei) 首個(ge) 兒(er) 童用水合氯醛製劑，國內(nei) 首個(ge) 用於(yu) 兒(er) 童高血壓治療的依那普利口服溶液劑，以及罕見難治性癲癇患兒(er) 治療的氯巴占片等。

　　二是切實提升藥品可及性。前三批上市品種多為(wei) 低齡兒(er) 童適宜劑型，包括口服混懸劑、口腔黏膜溶液、糖漿劑等多種兒(er) 童適宜劑型，既改善臨(lin) 床用藥不足的現狀，促進藥物合理使用，又提高兒(er) 童用藥順應性，提升臨(lin) 床用藥可及。

　　三是有效引導企業(ye) 研發。前三批清單堅持臨(lin) 床需求導向，推進兒(er) 童藥品的研發申報，鼓勵企業(ye) 合理調整研發戰略布局，避免研發盲目性，提升了企業(ye) 研發生產(chan) 積極性，促進了兒(er) 童用藥生產(chan) 及資源分配。

　　四、鼓勵研發申報兒(er) 童藥品清單相關(guan) 配套政策

　　為(wei) 保障鼓勵研發申報兒(er) 童藥品清單的順利實施，國家衛生健康委會(hui) 同科技部、工業(ye) 和信息化部、國家醫保局、國家藥監局建立跨部門信息共享、溝通會(hui) 商和協同創新機製，分別按職責和鼓勵研發申報兒(er) 童藥品政策要求，推進鼓勵研發申報兒(er) 童藥品研發、注冊(ce) 、生產(chan) 、使用、報銷等配套政策銜接協同。

　　科技部門加大鼓勵研發申報兒(er) 童藥品的科研扶持力度，引導提升我國兒(er) 童藥品研發綜合水平。

　　工業(ye) 信息化部門鼓勵兒(er) 童藥品相關(guan) 產(chan) 業(ye) 項目建設，支持兒(er) 童藥品產(chan) 業(ye) 發展。

　　衛生健康部門加強鼓勵研發申報兒(er) 童藥品的科研項目扶持和合理使用指導，優(you) 先考慮納入國家基本藥物目錄。

　　醫療保障部門優(you) 先將鼓勵研發申報兒(er) 童藥品納入國家基本醫療保險藥品目錄。

　　（來源: 藥物政策與(yu) 基本藥物製度司）