科技日報北京7月25日電 (記者張夢然)據物理學家組織網24日報道，美國邁阿密大學眼科研究所醫生利用基因治療滴眼液，成功地使一名因患罕見疾病的失明者恢複了視力。此類療法未來或能治療數百萬(wan) 人的常見眼部疾病。

　　這位青少年名為(wei) 安東(dong) 尼奧·文托·卡瓦哈爾，出生時就患有營養(yang) 不良型大皰性表皮鬆解症，這導致他全身甚至眼睛裏都會(hui) 出現水泡。2012年，他接受了去除眼睛上疤痕組織的手術，但疤痕很快又長了回來。之後，安東(dong) 尼奧的視力不斷惡化，最終導致他走路都很困難。

　　邁阿密大學眼科研究所角膜創新實驗室團隊從(cong) 治療安東(dong) 尼奧皮膚損傷(shang) 的實驗性基因治療凝膠獲得啟發，嚐試將該方法用於(yu) 治療其眼部疾病。團隊聯係了製藥商克裏斯塔生物技術公司，配製了適合的藥物。

　　安東(dong) 尼奧的病情是由一種基因突變引起的，該基因有助於(yu) 產(chan) 生一種名為(wei) 膠原蛋白7的蛋白質，這種蛋白質將皮膚和角膜黏合在一起。而名為(wei) Vyjuvek的治療方法使用滅活的單純皰疹病毒來傳(chuan) 遞該基因的工作副本，確保蛋白質發揮作用。眼藥水使用與(yu) 皮膚版本相同的液體(ti) ，隻是不添加凝膠。

　　去年8月，安東(dong) 尼奧的右眼在術後開始滴眼藥水。他的視力因手術恢複，而眼藥水讓疤痕不再複發，視力水平每個(ge) 月都有顯著改善，現在為(wei) 20/25(即通常所說的0.8)；今年，其疤痕組織更多的左眼在治療後，視力也得到穩步提高。

　　團隊表示，通過改變病毒傳(chuan) 遞的基因，該“滴眼液療法”未來還可用於(yu) 治療多種疾病。例如福克斯營養(yang) 不良症，這種營養(yang) 不良症影響了美國1800萬(wan) 人，約占該國角膜移植手術的一半。

　　【總編輯圈點】

　　這不是一項實驗室研究，而是真實存在的病例。為(wei) 了治療這位患有罕見疾病的青少年，多種創新療法齊下。先有治療他皮膚損傷(shang) 的實驗性基因治療凝膠，後有受凝膠啟發配製的基因治療眼藥水，都取得了不錯的效果。案例的主人公是不幸的，他從(cong) 出生起就受到病痛折磨，好在他生在一個(ge) 生物醫療技術一直在進步的時代，能夠擺脫長期失明的命運。而且，雖然療法針對罕見病而生，但它同樣能適用多種常見疾病，創新之光將照亮更多人的人生。