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　　今年前5個(ge) 月，34個(ge) 兒(er) 童用藥獲批上市；今年3月，新版國家醫保藥品目錄正式實施，新增藥品涵蓋22個(ge) 兒(er) 童用藥；今年1月，國家衛健委辦公廳發布通知，鼓勵醫療機構針對兒(er) 童用藥開發可靈活調整劑量的新技術、新方法，加強個(ge) 性化給藥的標準化管理和質量控製……

　　我國采取一係列措施，鼓勵兒(er) 童用藥研發生產(chan) ，不斷提升藥品供應保障水平。

　　國家統計局數據顯示，2022年末，我國0—15歲（含不滿16周歲）人口為(wei) 25615萬(wan) 人，占總人口比例為(wei) 18.1%。

　　與(yu) 成人用藥相比，兒(er) 童用藥研發生產(chan) 麵臨(lin) 起步晚、難度大、基礎薄弱等問題，需要醫療機構、科研院所、醫藥企業(ye) 共同努力解決(jue) 。

　　今年1月，國家衛健委辦公廳發布《關(guan) 於(yu) 進一步加強兒(er) 童臨(lin) 床用藥管理工作的通知》，鼓勵醫療機構針對兒(er) 童用藥開發可靈活調整劑量的新技術、新方法；3月，新版國家醫保藥品目錄正式實施，新增藥品涵蓋22個(ge) 兒(er) 童用藥；今年前5個(ge) 月，已有34個(ge) 兒(er) 童用藥獲批上市，獲批數量超去年同期……我國采取一係列措施鼓勵兒(er) 童用藥研發生產(chan) ，不斷提升藥品供應保障水平。

　　突破關(guan) 鍵技術，填補市場空白

　　“吃藥靠掰，劑量靠猜”曾經是一些患兒(er) 及家長在用藥時麵臨(lin) 的難題。“兒(er) 童不是成人的縮影，兒(er) 童用藥需要‘量身定製’。”國家兒(er) 童醫學中心主任、北京兒(er) 童醫院院長倪鑫說。

　　以治療兒(er) 童急性淋巴細胞白血病的重要藥物巰嘌呤為(wei) 例。目前，市場上銷售巰嘌呤的唯一規格為(wei) 50毫克片劑，直徑約1厘米，均為(wei) 成人片劑。兒(er) 童服用巰嘌呤需按公斤體(ti) 重計算劑量，並對成人片劑進行切分或磨粉，使用不便且精確度不高。

　　為(wei) 解決(jue) 這一難題，國家兒(er) 童醫學中心、北京兒(er) 童醫院率先突破關(guan) 鍵技術，開發出可精準計量的巰嘌呤改良劑型。藥片直徑2至3毫米，米粒大小，利於(yu) 患兒(er) 吞咽。這一成果已經亮相在2022年中國國際服務貿易交易會(hui) 上。

　　“我國兒(er) 童用藥的品種、劑型、規格相比成人用藥都普遍不足，兒(er) 科臨(lin) 床用藥中約45%的藥品說明書(shu) 缺乏兒(er) 童用法用量，導致兒(er) 童用藥錯誤的風險大大高於(yu) 成人。”北京兒(er) 童醫院藥學部主任王曉玲說，整合資源、突破一係列核心關(guan) 鍵技術、合理開展兒(er) 科臨(lin) 床研究，是實現兒(er) 童用藥高效研發及臨(lin) 床轉化的關(guan) 鍵所在。

　　近年來，北京兒(er) 童醫院致力於(yu) 兒(er) 童用藥研發工作。王曉玲介紹，北京兒(er) 童醫院牽頭承擔了“十三五”重大新藥創製科技重大專(zhuan) 項課題——“兒(er) 童用藥品種及關(guan) 鍵技術研發”，聯合全國59家科研院所、高校及企業(ye) 的研發力量，強化科技創新，研發兒(er) 童用藥。目前，已獲得相關(guan) 批文、受理號或簽收號65項，有關(guan) 成果填補了我國兒(er) 童用藥市場的空白，將緩解市場上兒(er) 童用藥短缺的現狀。

　　此外，國家衛健委通過重大新藥創製科技重大專(zhuan) 項，投入超6億(yi) 元研究兒(er) 童用藥；成立國家兒(er) 童醫學中心，組織23個(ge) 全國兒(er) 科相關(guan) 單位，建立“中國兒(er) 科人群藥物臨(lin) 床試驗協作網”，推進兒(er) 童用藥臨(lin) 床研究。

　　加快審評審批，激發創新動力

　　“兒(er) 子終於(yu) 用上了國產(chan) 氯巴占！”來自河南的張女士激動地說，“孩子兩(liang) 歲時確診了癲癇病，需要服用治療藥物氯巴占，國產(chan) 氯巴占上市為(wei) 我們(men) 解決(jue) 了大問題。”

　　2022年5月，國家藥品審評中心將仿製藥氯巴占片的上市申請納入優(you) 先審評，用於(yu) 2歲及以上癲癇病患者治療。9月，我國首個(ge) 國產(chan) 氯巴占仿製藥獲批上市。不久後，一批批氯巴占片走下生產(chan) 線，陸續進入20多個(ge) 省份的醫院，有效緩解了癲癇病患兒(er) 的用藥缺乏問題。

　　氯巴占片是2022年我國兒(er) 童用藥審評審批成果的一個(ge) 縮影。作為(wei) 藥品技術審評機構，國家藥審中心優(you) 化兒(er) 童用藥審評審批機製，激發產(chan) 業(ye) 創新活力。2021年以來，國家藥審中心組建了兒(er) 童用藥專(zhuan) 項領導小組和工作小組，設立“兒(er) 童用藥”特殊標識，將審批時限縮短35%，加快兒(er) 童用藥上市。

　　國家藥監局的數據顯示，2022年共有66個(ge) 兒(er) 童用藥品種通過技術審評，相較於(yu) 2021年的47個(ge) 有較大幅度提升，其中包含21個(ge) 優(you) 先審評審批品種和11個(ge) 鼓勵研發申報兒(er) 童藥品清單品種。這些產(chan) 品加速上市，進一步滿足了患兒(er) 用藥需求。

　　破解兒(er) 童用藥品種少、劑型少等難題，還要激發企業(ye) 研發動力。國家藥審中心按照“急用先行”的原則，建立了兒(er) 童用藥研發審評證據體(ti) 係，指導企業(ye) 順利開展研發。目前，已發布十多項兒(er) 童用藥專(zhuan) 項指導原則，完善了兒(er) 童用藥臨(lin) 床試驗和安全性評價(jia) 標準，為(wei) 研發和審評提供了重要技術支持與(yu) 審評依據。

　　加快引進境外已上市藥品，也是滿足我國患兒(er) 用藥需求的重要途徑。近年來，國家藥監局會(hui) 同國家衛健委，組織專(zhuan) 家遴選並發布臨(lin) 床急需境外新藥品種目錄，鼓勵境外藥企前來申報，並對申報品種建立專(zhuan) 門通道開展審評。我國已先後加快審批治療脊髓性肌萎縮症的諾西那生鈉注射液等16個(ge) 兒(er) 童用藥品種，為(wei) 提高患兒(er) 生存率和生活質量帶來了新的希望。

　　加強多方合作，促進研發生產(chan)

　　“我國在兒(er) 童適宜製劑研發與(yu) 自主生產(chan) 、重大疾病及罕見病用藥研發等方麵，仍與(yu) 國際領先水平存在差距。”王曉玲坦言。

　　如何攻克兒(er) 童用藥難題？王曉玲建議，設立兒(er) 童用藥研發專(zhuan) 項，聚焦前沿問題和關(guan) 鍵技術，整合基礎研究與(yu) 轉化應用資源，實現兒(er) 童用藥特色技術的自主創新和品種轉化。

　　“要鼓勵醫療機構聯合科研院所和企業(ye) ，開發可靈活調整藥物劑量的新技術、新方法，建立低齡兒(er) 童個(ge) 性化調劑平台，推動兒(er) 童用藥個(ge) 性化調劑。對於(yu) 療效確切、特色優(you) 勢明顯、不良反應少的兒(er) 科醫療機構製劑，簡化跨省調劑流程，滿足臨(lin) 床用藥需求。”王曉玲說。

　　北京協和醫院院長張抒揚提出，在現有研發申報兒(er) 童藥品清單的基礎上，進一步完善兒(er) 童用藥研發目錄，引導優(you) 先研發創製，滿足兒(er) 科臨(lin) 床用藥需求。通過稅費減免、定向補助、定點生產(chan) 等方式調動企業(ye) 參與(yu) 兒(er) 童藥品研發的積極性。加強兒(er) 童藥品的基礎研究和臨(lin) 床研究，推進完善成人藥品說明書(shu) 中兒(er) 童用藥信息，鼓勵兒(er) 童藥品的國際認證。持續加強規範兒(er) 科研究的技術指導，完善兒(er) 科人群藥物臨(lin) 床試驗的安全保障。

　　“兒(er) 科不同疾病領域麵臨(lin) 不同的用藥問題。”倪鑫認為(wei) ，一些兒(er) 童常見病、多發病的治療缺乏適宜低齡兒(er) 童的藥物劑型和規格，血液腫瘤病等重大疾病治療缺乏兒(er) 童用藥數據，兒(er) 童罕見病患者可用藥缺乏等困境在一定程度上現實存在。

　　倪鑫建議，一方麵要加大新藥研發力度，兒(er) 科專(zhuan) 家和藥品生產(chan) 企業(ye) 要加強合作，開展科研攻關(guan) ；另一方麵，對於(yu) 國外最新的確實有效的創新藥物，要及時開展適應症研究，及時將其引進國內(nei) ，讓患兒(er) 盡快有藥可用。

　　“兒(er) 童用藥研發難度大，工藝相對複雜，生產(chan) 成本更高，加上用量偏少，一些藥企研發生產(chan) 的積極性不足。”達因藥業(ye) 負責人楊傑建議，有關(guan) 部門應製定兒(er) 童用藥準入及定價(jia) 鼓勵政策，讓企業(ye) 有一定的利潤空間，從(cong) 而激勵企業(ye) 投入更多人力、財力進行兒(er) 童用藥研發和生產(chan) 。