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《柳葉刀》發表複旦大學團隊遺傳性耳聾基因療法

發布時間:2024-02-01 15:50:00來源: 人民網-《人民日報》

  本報上海1月30日電 (記者薑泓冰)複旦大學附屬眼耳鼻喉科醫院領銜在遺傳(chuan) 性耳聾基因治療方麵取得重大突破,全球首次利用研發的基因治療藥物恢複遺傳(chuan) 性耳聾患者聽力和言語。1月25日,該項臨(lin) 床研究成果以長文形式發表在《柳葉刀》(The Lancet)上,研究展現了基因治療對治療遺傳(chuan) 性耳聾的巨大潛力,有助於(yu) 推動耳聾基因治療藥物的研發和臨(lin) 床應用。

  據了解,全球先天性耳聾患者高達2600萬(wan) 。新生兒(er) 中的耳聾患者60%與(yu) 遺傳(chuan) 因素也就是基因缺陷相關(guan) ,嚴(yan) 重阻礙了兒(er) 童言語、認知以及智力發育。

  2022年10月,研究進入臨(lin) 床試驗,實施了全球首例遺傳(chuan) 性耳聾患兒(er) 的內(nei) 耳基因治療。此後,研究陸續納入多例患者接受基因治療。目前最長隨訪時間在1年以上,患兒(er) 已可進行日常對話。這是全球第一個(ge) 獲得療效的耳聾基因治療,也是該領域目前成係統的、病例數最多、隨訪時間最長的臨(lin) 床試驗之一。

  《 人民日報 》( 2024年01月31日 11 版)

(責編:李文治)

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