央廣網北京10月24日消息（記者任夢岩）在國家衛健委、國家藥監局等多方努力下，前不久作為(wei) 臨(lin) 床急需藥品臨(lin) 時進口的原研藥，罕見難治性癲癇患兒(er) 藥物氯巴占獲批入院。如今，首批國產(chan) 仿製氯巴占也正式獲批上市，定價(jia) 每盒84元，全球最低。

　　氯巴占是一種用於(yu) 罕見難治性癲癇患兒(er) 治療的藥物，在輔助治療中具有十分重要的作用。但由於(yu) 氯巴占在我國屬於(yu) 第二類精神藥品，具有一定成癮性，此前沒有在國內(nei) 審批上市。以前有罕見癲癇病患兒(er) 因缺乏這種藥而陷入治療困境，甚至出現了家長為(wei) 患兒(er) 購藥涉嫌販毒等事件。

　　為(wei) 了滿足患者對氯巴占這類國外已上市、國內(nei) 無供應的少量特定臨(lin) 床急需藥品的需求，今年6月，國家衛健委、國家藥監局聯合製定發布了《臨(lin) 床急需藥品臨(lin) 時進口工作方案》和《氯巴占臨(lin) 時進口工作方案》。《方案》明確，在全國50家三級醫院，進口氯巴占陸續落地，患兒(er) 和家屬經過符合條件的醫師開具處方，可以購買(mai) 到氯巴占。而除了進口氯巴占之外，國產(chan) 氯巴占也已經獲批上市。每盒隻需要84元，有28片，罕見癲癇患者的父親(qin) ，也是病友群群主的“鬆鬆爸”告訴記者，相較於(yu) 此前的方式，如今在家門口就能開藥，方便太多。

　　“之前代購國外藥物比國產(chan) 差不多貴一倍，50粒10毫克的是320元，郵費還有100多元，國產(chan) 的相對便宜很多，如今家門口的醫院就能開是最好的，我們(men) 買(mai) 藥再也不困難了，附近的醫院就能方便開藥，是最期待的。”鬆鬆爸說。

　　國產(chan) 氯巴占的研發公司舉(ju) 辦了發布會(hui) ，介紹了價(jia) 格和藥物一致性評價(jia) ，研發人員廖宗權說，國產(chan) 仿製藥的有效性和原研藥一致。“因為(wei) 氯巴占製劑已在國外上市，國內(nei) 仿製一定要做到跟國外的質量和生物等效，所以在製劑的處方工藝開發裏麵，做了大量研究，來保障我們(men) 各項產(chan) 品的質量，保證體(ti) 外留存行為(wei) 以及體(ti) 內(nei) 的生物有效性跟原研藥一致。”

　　雖然國外已經有原研藥可借鑒，但廖宗權介紹，仿製藥的研發並非簡單地複製粘貼，仍然有不少技術難關(guan) 需要攻克。

　　廖宗權表示：“研發過程中，最開始的工藝，在收率、環境等各方麵都是比較差的，不符合商業(ye) 化生產(chan) 需求。所以，如何去設計新的合成路線，來避免這些不利的影響，同時提高最終產(chan) 出，保障後麵藥品普及，這是對原料工藝路線的巨大挑戰。”

　　廖宗權表示，為(wei) 了能夠克服困難完成藥品研發，滿足患病家庭對藥品的需求，他們(men) 加班加點，盡最大努力在今年9月完成了注冊(ce) ，並於(yu) 本月正式上市。“在研究過程中，因為(wei) 了解到社會(hui) 的迫切需求，以及對研發進度和質量的高要求，所以我們(men) 結合實際需求，去組織專(zhuan) 業(ye) 團隊，在短期內(nei) 輸出產(chan) 品，在一個(ge) 月內(nei) 完成了臨(lin) 床樣品的生產(chan) ，三個(ge) 月內(nei) 完成產(chan) 品的工藝驗證，加班加點的完成了產(chan) 品的注冊(ce) 申報，讓後期產(chan) 品能夠快速上市，為(wei) 臨(lin) 床患者提供藥品。”

　　中國抗癲癇協會(hui) 會(hui) 長洪震告訴記者，根據2019年發布的《全球癲癇報告》，癲癇患者非正常死亡或早死的風險是正常人的三倍，癲癇占全球疾病負擔的第五位，我國約有900萬(wan) 癲癇患者。

　　洪震表示：“這次解決(jue) 氯巴占臨(lin) 床急需工作中，眾(zhong) 多相關(guan) 方協同合作快速響應，國產(chan) 氯巴占的迅速上市，徹底解決(jue) 斷藥危機，是我國抗癲癇事業(ye) 發展的重要裏程碑，也是各方協同推進落實抗癲癇各項工作的一次縮影。我們(men) 希望在國家政府的重視和支持下，在社會(hui) 各界齊心協力，共同推動下，中國的抗癲癇事業(ye) 能夠不斷發展，最終切實惠及廣大癲癇患者及家庭。”

　　國家衛健委罕見病診療與(yu) 保障專(zhuan) 家委員會(hui) 主任委員張抒揚介紹，由於(yu) 人口基數大，我國是罕見病發病的大國，目前中國罕見病患者超過2000萬(wan) ，氯巴占用藥問題得到徹底解決(jue) ，反映了國家和社會(hui) 對罕見病患者群體(ti) 的關(guan) 注，也為(wei) 解決(jue) 其他罕見病用藥問題提供了路徑。

　　“進口、仿製雙管齊下，多方協同推進，徹底地解決(jue) 保障患者用藥需求的工作思路，開創了具有中國特色的保障藥品可及性的創新機製，為(wei) 解決(jue) 其他罕見病用藥問題提供了一條可參考的路徑，也對臨(lin) 床不斷攻克罕見病患者治療問題堅定了信心。希望通過國家、醫療機構、企業(ye) 等全社會(hui) 多方共同的努力，中國的罕見病患者治療需求能夠不斷得到解決(jue) 。”張抒揚表示。