“加強罕見病用藥保障”寫(xie) 入政府工作報告

　　讓更多罕見病患者看見生的希望

　　中國2000多萬(wan) 罕見病患者的希望之燈更亮了。繼2019年之後，今年的政府工作報告再次提出，要“加強罕見病用藥保障”。

　　看到這條內(nei) 容，全國人大代表、山西醫科大學血液病學研究所所長楊林花忍不住點讚：“政府工作報告涉及的是我們(men) 國家方方麵麵的事務，單獨把罕見病拿出來說，很不容易。”

　　根據世界衛生組織的定義(yi) ，罕見病是指患病人數占總人口0.65‰-1‰的疾病。

　　國家衛健委公布的數據顯示，目前共有60餘(yu) 種罕見病用藥在國內(nei) 獲批上市，其中已有40餘(yu) 種被納入國家醫保目錄，涉及25種疾病。在去年12月的國家醫保談判“靈魂砍價(jia) ”後，又有7種罕見病藥品談判成功，被納入最新版的國家醫保藥品目錄，價(jia) 格平均降幅達65%。

　　越來越多的罕見病患者不僅(jin) 被看見，而且能用上“救命藥”，能看到生的希望。

　　“任何小群體(ti) 都不該被放棄”

　　擔任全國人大代表以來，楊林花一直在為(wei) 罕見病患者的救治問題建言獻策。作為(wei) 血液病專(zhuan) 家，她曾遇到一些血友病患者。有數據顯示，血友病的社會(hui) 人群發病率為(wei) 5-10人/10萬(wan) 人，2018年5月被列入我國《第一批罕見病目錄》。血友病患者的血液中缺少一種凝血因子，需要經常反複注射凝血因子，才能保證正常的凝血功能。

　　去年，用於(yu) 治療B型血友病（凝血因子IX缺乏症）的藥品“人凝血因子IX”被列入最新調整後的國家醫保藥品目錄。與(yu) 之一同被納入醫保範圍的還有6種罕見病藥品，其中包括用於(yu) 治療脊髓性肌萎縮症（SMA）的諾西那生鈉注射液，這款“救命藥”原價(jia) 70多萬(wan) 元/針，年治療費用超過100萬(wan) 元，納入醫保後降價(jia) 至3萬(wan) 多元/針。當時國家醫保談判人員說的一句話成為(wei) “金句”：“任何一個(ge) 小群體(ti) 都不應該被放棄。”

　　全國政協委員、廣西南寧第四人民醫院護士長杜麗(li) 群在接受媒體(ti) 采訪時談到一個(ge) 細節：廣西婦幼保健院是廣西唯一的中國SMA診治中心聯盟單位，諾西那生鈉注射液降價(jia) 前，自治區內(nei) 通過該院注射這款藥品的患者隻有兩(liang) 人，納入醫保“大降價(jia) ”後，已有20多位患者開始使用，還有更多患者正陸續登記用藥。

　　幾乎每種治療罕見病的藥品背後，都有一個(ge) 家庭的曲折故事。作為(wei) 醫生，楊林花親(qin) 眼見過很多罕見病患者的痛苦，也很能理解他們(men) 的訴求。盡管如今藥品供應有了很大改善，但對患者而言，治療費用始終是沉重的負擔。作為(wei) 醫生，他最期待的是能讓更多罕見病患者用上藥。“我們(men) 如果能給病人用上藥，以後他就和正常人一樣，會(hui) 給社會(hui) 作貢獻。”

　　絕大多數罕見病患者都麵臨(lin) 確診難、沒有藥的困境。另外，因為(wei) 患者規模小，罕見病藥物研發成本難以覆蓋，很多罕見病患者又處於(yu) “有藥買(mai) 不起”的困境。

　　蔻德罕見病中心創始人黃如方也是一名罕見病患者，他患有假性軟骨發育不全症。從(cong) 2008年開始，他一直試圖推動罕見病領域製度、政策層麵的改變。在他看來，自2019年政府工作報告首次提及罕見病以來，全社會(hui) 對罕見病群體(ti) 的關(guan) 注度全麵提高。今年的政府工作報告再次提及“加強罕見病用藥保障”，這說明國家對此越來越重視。“國家對推動解決(jue) 罕見病患者用藥保障的問題，肯定是下了大決(jue) 心。”

　　多渠道減輕罕見病用藥負擔

　　黃如方覺得，去年是罕見病醫治“裏程碑”式的一年。因為(wei) 去年年底更新的最新版國家醫保目錄新增7種罕見病藥品，其中包括諾西那生鈉注射液等高值藥品。此外，國家藥監局也在加快罕見病藥品的審評審批，海南博鼇還開通了“特殊通道”，讓一些罕見病用藥能夠在這裏“先行先試”。

　　不過，目前尚未被納入醫保範圍內(nei) 的罕見病藥品還是大多數。因此，很多代表委員也在今年兩(liang) 會(hui) 上呼籲，通過各種辦法減輕罕見病患者的用藥負擔。

　　“光靠國家醫保可能不太現實。”全國政協委員、中國醫院協會(hui) 副會(hui) 長方來英表示，總體(ti) 上看，罕見病藥物的使用量很低，可能在某個(ge) 地區無法形成規模化的生產(chan) 銷售。他建議，可以發動社會(hui) 力量，考慮把國家醫保、商業(ye) 保險、各種慈善基金、公益組織等進行統籌設計，從(cong) 不同角度補充。不過他也強調：“這需要新的政策設計，希望能有部門牽頭研究一下。”

　　全國人大代表、武漢大學全球健康研究中心主任毛宗福分析，罕見病的種類多、人數少，可用的藥也比較少，如果罕見病藥物在基本醫保中占用的資金太多，必然會(hui) 擠占更多常見、多發的基本疾病治療用藥空間。因此，他建議除了國家醫保，普惠險等創新支付手段也可以用於(yu) 解決(jue) 罕見病患者“吃不到藥、吃不起藥”的問題。

　　近年來，浙江、廣東(dong) 、山東(dong) 等省份，上海、成都等城市已經在開展將普惠型商業(ye) 健康補充險（以下簡稱“普惠險”）納入罕見病多層次醫療保障的新嚐試。毛宗福認為(wei) ，應該在明確“基本、主體(ti) 和兜底”政府責任的同時，通過創新的社商合作，讓惠普險成為(wei) 便利千家萬(wan) 戶的“大眾(zhong) 醫療健康保險”。

　　全國政協委員、北京大學第一醫院兒(er) 科主任醫師丁潔建議，建立省級罕見病慈善專(zhuan) 項醫療救助基金的工作製度和機製，由民政、醫保、衛健委、財政等部門建立工作聯動機製，保證工作流程舒暢，避免職責不清和政策不能落地；由社會(hui) 慈善機構、社會(hui) 互助組織與(yu) 政府的基本醫保體(ti) 係相對接，確保善款和救助資金有序進入醫保支付機製；明確牽頭部門、建立工作製度、製定操作流程，明確“錢從(cong) 哪裏來、到哪裏去、是否進入患者就醫的支付賬戶”等具體(ti) 的操作方法和細節。

　　作為(wei) 罕見病患者，黃如方很期待商業(ye) 保險、慈善組織的加入，但他也坦言，更加期待的是國家醫保或者有條件的地方醫保部門“再向前邁一步”。“畢竟，普惠型商業(ye) 保險不是解決(jue) 罕見病用藥保障的主力。”他認為(wei) ，應該允許有條件、有意願的地方先行先試，將一些特需、急用的罕見病藥品盡可能納入醫保範圍。

　　中青報·中青網記者 王林 見習(xi) 記者 魏婉 來源：中國青年報