2021年審評通過47個(ge) 創新藥——

　　新藥研發再創曆史新高，創新成效如何

　　“2021年審評通過47個(ge) 創新藥，再創曆史新高。”國家藥監局日前發布《2021年度藥品審評報告》指出。這份針對我國藥品注冊(ce) 審評的報告提出結論——我國“醫藥產(chan) 業(ye) 創新能力和高質量發展進一步增強”。

　　無獨有偶。國家藥監局藥品審評中心近日發布的另外一份報告——《中國新藥注冊(ce) 臨(lin) 床試驗進展年度報告(2021年)》顯示，2021年我國新藥臨(lin) 床試驗數量增長顯著，“隨著新藥Ⅲ期臨(lin) 床試驗數量不斷增加，預期中國新藥上市申請數量會(hui) 增加，進程會(hui) 加快，滿足中國患者的新藥治療需求”。

　　中國新藥研發進展如何？從(cong) 這兩(liang) 份報告中可一窺究竟。

　　新藥注冊(ce) 申請和臨(lin) 床試驗數量均快速增長

　　作為(wei) 藥品注冊(ce) 上市的技術審評機構，國家藥監局藥品審評中心每年都會(hui) 總結梳理我國藥品審評審批和臨(lin) 床試驗進展情況，並形成報告。

　　《2021年度藥品審評報告》顯示，2021年，國家藥監局藥品審評中心受理藥品注冊(ce) 申請11658件，其中創新藥注冊(ce) 申請1886件，比上年增長76.1%。如果把時間周期拉長，2017年的創新藥注冊(ce) 申請是506件，不到2021年的三分之一。新藥研發之熱情，可見一斑。

　　從(cong) 臨(lin) 床試驗來看，新藥研發後勁十足。

　　《中國新藥注冊(ce) 臨(lin) 床試驗進展年度報告(2021年)》顯示，2021年，我國藥物臨(lin) 床試驗登記與(yu) 信息公示平台登記的臨(lin) 床試驗達3358項，較2020年增加29.1%。其中，新藥臨(lin) 床試驗登記2033項，占比60.5%。

　　對比近三年的數據可以發現，新藥臨(lin) 床試驗數量占比逐年提高。2020和2019年，新藥臨(lin) 床試驗占比分別為(wei) 56.6%和52.7%。在臨(lin) 床試驗總量保持快速增長的前提下還能保持占比的提高，這意味著新藥臨(lin) 床試驗的數量不斷增加。

　　創新藥獲批數量再創曆史新高

　　從(cong) 快速增長的新藥注冊(ce) 申請，我們(men) 看到了醫藥界創新的熱情。但創新的成效到底如何，還得看審評審批結果。

　　《2021年度藥品審評報告》顯示，2021年，國家藥監局藥品審評中心批準或建議批準創新藥注冊(ce) 申請1628件，同比增長67.32%。其中，絕大部分為(wei) 創新藥臨(lin) 床試驗申請。獲批的創新藥上市許可申請為(wei) 69件，同比增長130%，涉及47個(ge) 品種。69和47，看似不多，卻極為(wei) 不易，均為(wei) 曆史新高。

　　據記者梳理，2021年審評通過的47個(ge) 創新藥，涉及新冠病毒、腫瘤、免疫係統、血液係統、內(nei) 分泌係統等眾(zhong) 多領域，其中多個(ge) 為(wei) 我國自主研發並擁有自主知識產(chan) 權。

　　比如，適用於(yu) 局部晚期或轉移性非小細胞性肺癌患者的甲磺酸伏美替尼片，適用於(yu) 複發或轉移性乳腺癌患者的優(you) 替德隆注射液等，均為(wei) 我國自主研發並擁有自主知識產(chan) 權的1類創新藥。適用於(yu) 紅斑狼瘡患者的注射用泰它西普，也為(wei) 我國自主研發的創新藥。它們(men) 的獲批上市，為(wei) 患者提供了新的治療選擇。

　　此外，中藥創新也值得關(guan) 注。多個(ge) 符合中醫藥臨(lin) 床治療優(you) 勢和特點的中藥創新藥批準上市，如用於(yu) 治療季節性過敏性鼻炎中醫辨證屬脾肺氣虛證的益氣通竅丸等。

　　藥品研發創新同質化問題須警惕

　　藥品研發和創新的熱情高漲，但不乏隱憂。

　　《2021年度藥品審評報告》顯示，2021年，審評結論為(wei) 不批準或建議不批準的注冊(ce) 申請542件，其中183件注冊(ce) 申請主要存在申報資料無法證明申請注冊(ce) 藥品的安全性、有效性或質量可控性等缺陷問題。而且，因藥品開發立題合理性問題而未獲批準的注冊(ce) 申請數量，增加趨勢明顯。

　　國家藥監局藥品審評中心分析指出，在研發立題方麵，一些藥物研發的臨(lin) 床定位不清，適應症選擇不合理；劑型或給藥途徑選擇不合理；已有研究數據提示藥效作用不明顯，作用靶點和機製不清晰，成藥性風險高；聯合用藥違背臨(lin) 床診療和用藥原則，或缺乏有效性和安全性研究數據支持等。

　　適應症和作用靶點的選擇，決(jue) 定了藥物研發創新的方向。但讓藥品審評人員擔憂的是，當前藥物研發創新存在一種盲目的一窩蜂現象，藥物靶點和適應症高度集中，同質化嚴(yan) 重。除了藥物靶點“紮堆”，對老年人、兒(er) 童和罕見病患者等群體(ti) 的關(guan) 注明顯不夠。

　　據了解，2022年，國家藥監局將持續深化藥品審評審批製度改革，支持鼓勵企業(ye) 在現代醫藥新技術、新靶點、新機製方麵開展創新，堅持鼓勵以臨(lin) 床價(jia) 值為(wei) 導向的新藥好藥以及罕見病用藥、兒(er) 童用藥、重大傳(chuan) 染病用藥、公共衛生方麵的臨(lin) 床急需藥品研發創新。

　　(本報記者 陳海波)