多管齊下施策，兒(er) 童用藥“量”“質”齊升

　　投入超6億(yi) 元經費、23個(ge) 兒(er) 科單位組建臨(lin) 床試驗協作網……

　　◎本報記者 李 禾

　　2021年全國共有47個(ge) 兒(er) 童用藥被批準上市，其中14個(ge) 納入優(you) 先審評審批，促進了兒(er) 童用藥上市進程，明顯改善了兒(er) 童臨(lin) 床用藥水平。目前，還有更多兒(er) 童用藥處在申報過程中，我國兒(er) 童用藥問題將進一步得到改善。

　　新版國家醫保藥品目錄將於(yu) 2023年3月1日起正式實施。調整後的國家醫保藥品目錄內(nei) 藥品總數達2967種，新增藥品涵蓋22個(ge) 兒(er) 童用藥等。

　　兒(er) 童身體(ti) 仍處在生長發育階段，器官發育尚不完善，其肝腎功能對藥物的代謝能力、不良反應耐受性與(yu) 成年人存在明顯差異。兒(er) 童用藥是指適合14歲以下未成年人特殊體(ti) 質以及需求的一類藥品。國家衛健委近日發布的《關(guan) 於(yu) 進一步加強兒(er) 童臨(lin) 床用藥管理工作的通知》(以下簡稱《通知》)提出，遴選兒(er) 童用藥(僅(jin) 限於(yu) 藥品說明書(shu) 中有明確兒(er) 童適應證和兒(er) 童用法用量的藥品)時，可不受“一品兩(liang) 規”和藥品總品種數限製，進一步拓寬兒(er) 童用藥範圍。《通知》還指出，醫療機構要按照處方劑量精準調配兒(er) 童用藥，特別是針對低齡兒(er) 童的藥品調劑，鼓勵開發可靈活調整劑量的新技術、新方法，加強個(ge) 性化給藥的標準化管理和質量控製，減少“劑量靠猜、分藥靠掰”導致的分不準、不安全等問題。

　　我國兒(er) 童用藥研究起步晚、基礎薄弱

　　2021年公布的第七次全國人口普查主要數據顯示，我國0—14歲兒(er) 童人口為(wei) 25338萬(wan) 人，約占我國總人口數的17.95%。《2021中國衛生健康統計年鑒》顯示，2020年我國綜合醫院兒(er) 科門診量為(wei) 2.3億(yi) 人次。

　　盡管人口占比不小，兒(er) 童患者不少，但與(yu) 成人藥相比，兒(er) 童用藥研究仍然麵臨(lin) 起步晚、難度大、基礎薄弱的窘境。

　　目前，我國兒(er) 童用藥種類較少。溫州醫科大學附屬第二醫院、育英兒(er) 童醫院藥學部主任陳瑞傑說，我國兒(er) 童用藥主要集中於(yu) 呼吸係統用藥和消化係統用藥。而且以顆粒劑、片劑、口服溶液為(wei) 主，吸入劑、咀嚼劑、貼劑等更適合兒(er) 童用的劑型缺乏。

　　數據顯示，我國兒(er) 童用藥市場中，呼吸係統用藥、消化係統用藥、抗感染用藥和營養(yang) 補充劑市場份額分別為(wei) 39.2%、20.5%、17.6%和15.8%，腫瘤疾病、心血管疾病、神經係統疾病等的特藥較少。

　　出台政策提高兒(er) 童用藥保障水平

　　自2011年起，我國相繼出台了多項利好政策，鼓勵、支持兒(er) 童用藥研發和生產(chan) 。2019年新修訂的《中華人民共和國藥品管理法》明確支持開發符合兒(er) 童生理特征的兒(er) 童用藥新品種、劑型和規格，對兒(er) 童用藥予以優(you) 先審評審批。國家藥監局通過開通兒(er) 童用藥綠色通道、對研發企業(ye) 主動靠前服務等舉(ju) 措，加快兒(er) 童用藥上市。2020年3月，國家市場監管總局發布新修訂的《藥品注冊(ce) 管理辦法》《藥品生產(chan) 監督管理辦法》，將臨(lin) 床急需的兒(er) 童用藥等納入加快上市注冊(ce) 範圍。2021年9月發布的《中國兒(er) 童發展綱要(2021—2030年)》中，提出鼓勵兒(er) 童用藥研發生產(chan) ，完善兒(er) 童臨(lin) 床用藥規範等。國家醫保局醫藥服務管理司副司長黃心宇說，2022年版國家醫保藥品目錄調整支持國產(chan) 創新藥、新冠治療藥、兒(er) 童用藥等重點領域藥品，這將進一步提高兒(er) 童用藥保障水平。

　　中國工程院院士、中國醫學科學院藥物研究院院長蔣建東(dong) 說，在多個(ge) 國家政策推進下，我國兒(er) 童用藥水平有了明顯提高。在過去的這些年中，一直有兒(er) 童急需藥品上市。2021年全國共有47個(ge) 兒(er) 童用藥被批準上市，其中14個(ge) 納入優(you) 先審評審批，促進了兒(er) 童用藥上市進程，明顯改善了兒(er) 童臨(lin) 床用藥水平。目前，還有更多兒(er) 童用藥處在申報過程中，我國兒(er) 童用藥問題將進一步得到改善。

　　加強兒(er) 童用藥專(zhuan) 項研發和臨(lin) 床研究

　　除了出台相關(guan) 政策外，國家還專(zhuan) 門組織了兒(er) 童藥研發專(zhuan) 項，國家衛健委通過“重大新藥創製”科技重大專(zhuan) 項投入超6億(yi) 元經費研究兒(er) 童用藥，先後分三批，公布了105個(ge) 藥物的研究計劃，並與(yu) 國家藥監局、工信部、國家醫保局，共同推進兒(er) 童用藥研發和生產(chan) 。

　　國家衛健委成立了國家兒(er) 童醫學中心，組織23個(ge) 全國兒(er) 科相關(guan) 單位，建立“中國兒(er) 科人群藥物臨(lin) 床試驗協作網”，推進兒(er) 童用藥臨(lin) 床研究。2022年，國家兒(er) 童醫學中心、上海交通大學醫學院附屬上海兒(er) 童醫學中心共同打造的臨(lin) 床研究病房正式啟用。該臨(lin) 床研究病房規範承接和完成Ⅰ期至Ⅳ期藥物及醫療器械的臨(lin) 床試驗，打造技術創新、產(chan) 學研結合的共享平台。上海交通大學醫學院附屬上海兒(er) 童醫學中心院長張浩教授說，保護兒(er) 童受試者的權益與(yu) 安全，保證藥物臨(lin) 床試驗的科學與(yu) 規範是打造臨(lin) 床研究病房的意義(yi) 所在，臨(lin) 床研究病房將致力於(yu) 破解我國兒(er) 童用藥短缺等問題。

　　科技創新也正在加速兒(er) 童用藥的研發。在2022年中國國際服務貿易交易會(hui) 上，國家兒(er) 童醫學中心展示了解決(jue) 兒(er) 童用藥難的各種新技術。比如巰嘌呤是兒(er) 童急性淋巴細胞白血病的重要治療藥物，目前國內(nei) 銷售的唯一規格為(wei) 50毫克片劑，均為(wei) 成人片劑。但兒(er) 童需按每公斤體(ti) 重計算服用劑量，用量隨著生長發育而變化。為(wei) 解決(jue) 該難題，北京兒(er) 童醫院突破微片的製粒及物料流動性關(guan) 鍵技術，開發出可精準計量的創新劑型巰嘌呤微片，藥品“體(ti) 型”縮至芝麻大小，並構建了智慧化精準給藥係統等。

　　北京兒(er) 童醫院牽頭承擔的“重大新藥創製”科技重大專(zhuan) 項課題“兒(er) 童用藥品種及關(guan) 鍵技術研發”，聯合全國59家科研院所、高校及企業(ye) 的研發力量，以臨(lin) 床需求為(wei) 導向，研發兒(er) 童用藥。目前，獲得生產(chan) 批件、受理號或臨(lin) 床批件等共65項。“這些品種的研發填補了我國兒(er) 童用藥市場空白，有效緩解了臨(lin) 床兒(er) 童用藥短缺問題。”北京兒(er) 童醫院藥學部主任王曉玲說。

　　推進兒(er) 童用藥發展還需各方努力

　　中國藥學會(hui) 科技開發中心首席專(zhuan) 家肖魯表示，解決(jue) 兒(er) 童診療用藥的窘境，要從(cong) 根源上增加兒(er) 童用藥的研發生產(chan) ，從(cong) 政策和經濟等層麵給予一定支持。

　　對藥企而言，兒(er) 童用藥研發周期長，工藝相對複雜，生產(chan) 成本較高，且按照差比價(jia) 原則計算，我國兒(er) 童用藥價(jia) 格與(yu) 同類成人藥品相差不大，加上用量偏少，難以激發企業(ye) 研發、生產(chan) 積極性。陳瑞傑也表示，兒(er) 童用藥數量低於(yu) 同類成人藥品，想調動企業(ye) 研發、生產(chan) 積極性，須保證相關(guan) 藥品能有合理利潤。因此，提高臨(lin) 床兒(er) 童用藥水平，藥品集中招標采購和醫保政策跟進不可或缺。

　　“醫保要給予足夠關(guan) 注，才能讓企業(ye) 對研發生產(chan) 兒(er) 童用藥充滿信心。在藥品集中招標采購中，還應盡快專(zhuan) 門針對兒(er) 童用藥探索出一種合適的采購方式。”陳瑞傑說，在呼吸和消化係統用藥外，國家有關(guan) 部門還需甄選兒(er) 童用藥需求較為(wei) 強烈的方麵，比如兒(er) 童常見病、多發病，血液腫瘤病等重大疾病，有序推動相關(guan) 兒(er) 童用藥數量持續增加。醫保部門可考慮製定有別於(yu) 成人藥品的兒(er) 童用藥支付標準和體(ti) 係，以調動生產(chan) 企業(ye) 的積極性，讓兒(er) 童真正有藥可用。

　　“接下來要以更大力度鼓勵兒(er) 童用藥的研發生產(chan) ，保障兒(er) 童臨(lin) 床用藥安全。這還需要各個(ge) 環節和政府部門的共同努力。”肖魯說。