中新網上海3月26日電(記者 陳靜)科學研究發現，在DNA和蛋白質之間有個(ge) “中間人”，負責傳(chuan) 遞信息，mRNA就是這個(ge) “中間人”。 mRNA技術作為(wei) 一種新興(xing) 的治療策略引起了廣泛關(guan) 注。將先進的mRNA技術平台與(yu) AI算法結合，並應用於(yu) 藥物和疫苗研發過程，能夠大幅提速增效，改變產(chan) 業(ye) 發展格局。

　　記者26日在走訪中了解到，中國創新藥企正基於(yu) 其自主可控的mRNA技術平台，聚焦有巨大臨(lin) 床需求但缺乏針對性藥物的“藍海”，開發擁有自主知識產(chan) 權的mRNA創新藥物和疫苗。

　　雲(yun) 頂新耀首席執行官羅永慶當日接受采訪時透露，通過此前的合作，企業(ye) 在消化吸收加拿大Providence Therapeutics公司mRNA技術的同時，展開升級。如今，研發團隊正利用經臨(lin) 床驗證的mRNA技術平台快速推進多個(ge) 項目，其自研mRNA疫苗管線已步入高速發展期。他告訴記者，位於(yu) 浙江嘉善mRNA疫苗GMP(“良好生產(chan) 規範”)生產(chan) 基地的年產(chan) 能可達7億(yi) 劑。

　　高效的遞送技術是mRNA療法藥效的保證。對此，羅永慶表示，除了利用引入的遞送技術，企業(ye) 方麵也在自主研發和開發新一代脂質納米粒(LNP)遞送係統以增強細胞介導的免疫反應。

　　據了解，從(cong) 理論上說，mRNA能夠表達任何蛋白質，可以探索治療幾乎所有基於(yu) 蛋白質的疾病。靶點豐(feng) 富、安全性較高是mRNA藥物和疫苗的突出優(you) 勢。上海生物製品研究所總經理李秀玲曾表示，mRNA技術作為(wei) 通用的平台型技術，應用場景廣泛，潛力巨大，協同推進mRNA關(guan) 鍵核心技術攻關(guan) 、自主技術開發和產(chan) 品轉化應用，對增強生物醫藥產(chan) 業(ye) 技術創新能力和保障民眾(zhong) 身體(ti) 健康具有重要意義(yi) 。

　　過去藥物開發一般都是一次性，即專(zhuan) 注於(yu) 識別某一特定靶點的分子進行研究，通常不適用於(yu) 另一個(ge) 疾病目標。在采訪中，記者了解到，mRNA被看作是可以重寫(xie) 的“軟件”。當mRNA技術構建出類似於(yu) 數字領域的技術平台，更類似於(yu) 形成共享式開發模式，使基於(yu) 同一平台的藥物和疫苗更快研發出來，可用於(yu) 傳(chuan) 染病預防和癌症治療。這顛覆了藥物開發模式，顯著提高藥物開發的生產(chan) 力水平。這意味著，過去難以成藥的蛋白或胞內(nei) 蛋白均可由 mRNA編碼表達，且免疫原性可控，代謝產(chan) 物純天然。mRNA技術平台可以實現“核酸+遞送”的一體(ti) 化，其應用場景廣泛，潛力巨大。

　　近年來，AI算法被越來越多地應用於(yu) 生物醫藥領域。傳(chuan) 統的藥物開發通常需要經曆多年的開發過程，耗資巨大，且失敗率很高。用AI藥物平台開發新藥，效率大幅提升，時間和費用大幅下降。不久前，中國生物技術企業(ye) 英矽智能在Nature子刊NatureBiotechnology發表了關(guan) 於(yu) AI製藥的論文。該企業(ye) 在全球率先開發AI藥物的研發曆程備受關(guan) 注。

　　mRNA技術疊加AI有望重塑產(chan) 業(ye) 格局。“mRNA技術必須和AI以及機器學習(xi) 等算法結合起來才能快速發展。”羅永慶坦言，通過廣泛利用生物醫學數據，我們(men) 可以快速尋找全新潛在治療靶點；運用AI等算法進行序列設計，能夠兼顧化學穩定性、翻譯效率和免疫原性等，在基因天文數字般的編排可能中尋找最優(you) 解，結合實驗數據最終將候選分子推向臨(lin) 床應用。

　　談及自主研發mRNA腫瘤治療疫苗，羅永慶指出，個(ge) 性化的mRNA腫瘤治療疫苗是通過測序明確患者腫瘤組織的基因突變，通過算法找到免疫原性好的抗原序列，之後利用mRNA技術平台合成含有多個(ge) 腫瘤新抗原序列的產(chan) 品，回輸病人體(ti) 內(nei) ，激發產(chan) 生特異T細胞攻擊腫瘤。他透露，雲(yun) 頂新耀自主知識產(chan) 權的mRNA腫瘤治療性疫苗有望今年進入臨(lin) 床階段。

　　在羅永慶看來，要成為(wei) 生物製藥行業(ye) 內(nei) 的一流企業(ye) ，既要有商業(ye) 化非常成功的產(chan) 品，更要有自己的技術平台，並實現全球布局。“在企業(ye) 發展，第一階段雲(yun) 頂新耀以引進為(wei) 主，目前實現了自主研發與(yu) 授權引進的‘雙輪驅動’。”他說，到2030年，企業(ye) 將努力成為(wei) 亞(ya) 洲領先的綜合性生物製藥公司。關(guan) 於(yu) 中國創新藥“出海”，羅永慶直言，藥品隻要有足夠競爭(zheng) 力，就能順利“出海”。未來雲(yun) 頂新耀將不斷推出具備顯著臨(lin) 床差異化優(you) 勢的同類首創和同類最佳新藥，滿足全球患者需求。(完)