近日，國家藥監局藥品評審中心（CDE）就《兒(er) 童抗腫瘤藥物臨(lin) 床研發技術指導原則》公開征求意見。征求意見通知中坦言，“與(yu) 成人抗腫瘤藥物的研發熱度相比，兒(er) 童抗腫瘤藥的研發明顯不足。兒(er) 童腫瘤治療領域存在更為(wei) 迫切的臨(lin) 床需求；同時，相較於(yu) 成人，兒(er) 童抗腫瘤藥物研發的難度也更大”。

　　兒(er) 童用藥研發難是個(ge) 世界性難題，我國也不例外。今年8月，國家衛健委召開新聞發布會(hui) ，介紹黨(dang) 的十八大以來我國衛生健康科技創新與(yu) 醫學教育工作進展成效時，也並沒有回避這個(ge) 問題。專(zhuan) 用品種少、適宜劑型少、生產(chan) 廠家少，是我國兒(er) 童用藥麵臨(lin) 的普遍問題，而作為(wei) 兒(er) 童用藥中更為(wei) 細分的兒(er) 童抗腫瘤藥，更是因為(wei) 兒(er) 童腫瘤發病率遠低於(yu) 成人，而成為(wei) 研發“冷門”。

　　據國際權威醫學期刊研究結果顯示：2018-2020年，我國平均每年新發兒(er) 童和青少年癌症患者4萬(wan) 多名。雖然患兒(er) 絕對數量不算多，但疾病落在每個(ge) 具體(ti) 患兒(er) 家庭的頭上，就是一座山。如何加強兒(er) 童抗腫瘤藥物的研發，給患兒(er) 及其家庭送去希望，是一件亟待解決(jue) 的事，需要包括企業(ye) 、政府、患者家庭等各方的共同努力。

　　國家對兒(er) 童藥物研發問題一直以來都非常重視，這麽(me) 多年特別是近十年來，陸續出台了近二十項專(zhuan) 門針對兒(er) 童藥物研發的指導和鼓勵政策。例如2014年出台了《關(guan) 於(yu) 保障兒(er) 童用藥的若幹意見》；2016年發布了《關(guan) 於(yu) 臨(lin) 床急需兒(er) 童用藥申請優(you) 先審評審批品種評定基本原則及首批優(you) 先評審品種的公告》；從(cong) 2016年至今，先後發布了三批《鼓勵研發申報兒(er) 童藥品清單》；最新發布的《“十四五”醫藥工業(ye) 發展規劃》也多次提及鼓勵兒(er) 童藥物研發，這些都為(wei) 藥企投入相關(guan) 藥物研發指引了方向。

　　以政策上的鼓勵和傾(qing) 斜提振藥企的研發意願，是解決(jue) 兒(er) 童藥研發難題的基石。國家層麵政策發力的同時，地方政府也應根據各自的具體(ti) 情況，進一步出台和完善針對兒(er) 童藥物研發的鼓勵支持政策，為(wei) 相關(guan) 藥企鋪設政策“快車道”。此外，納入醫保目錄中的兒(er) 童用藥，也應結合鼓勵研發申報兒(er) 童藥品清單動態調整，定期更新。

　　資金支持是增強藥企研發動力的重中之重。在醫療衛生事業(ye) 公益性第一位的前提下，企業(ye) 畢竟也要保障盈利。有沒有足夠的錢來支撐它們(men) 做研發？研發生產(chan) 出來的藥品有沒有利潤？投入產(chan) 出比大不大？這些都是藥企需要實實在在麵對的問題。政府和有關(guan) 部門對此除了進行直接資金支持外，諸如兒(er) 童抗腫瘤藥品研發費用加計扣除、增值稅簡易征收等間接減免優(you) 惠也可以同步施行。此外，還要鼓勵引導金融機構加大對相關(guan) 藥企的支持力度，在提供優(you) 惠的、有針對性的金融產(chan) 品和企業(ye) 融資方麵多下功夫。還可以鼓勵社會(hui) 資本進入相關(guan) 領域。通過這些措施解決(jue) 藥企研發兒(er) 童抗腫瘤藥品的資金後顧之憂。

　　破解兒(er) 童抗腫瘤藥品研發難題還應創新研究思路、拓寬解決(jue) 路徑。通過新一代信息技術賦能藥品研發，提升新靶點和新藥物的發現效率，縮短研發周期，降低研發成本。推動健康醫療大數據的開發應用和整合共享，盡快建立統一的臨(lin) 床大數據平台，為(wei) 創新藥研發及臨(lin) 床研究提供數據支撐。在這些方麵，國內(nei) “專(zhuan) 精特新”藥企可以有所作為(wei) 。同時還要放寬視野，吸引全球醫藥創新要素向國內(nei) 聚集，以人類共同智慧為(wei) 相關(guan) 藥品的研發貢獻力量。

　　“現代化最重要的指標還是人民健康，這是人民幸福生活的基礎”。兒(er) 童是國家和民族的未來，他們(men) 的健康連著千家萬(wan) 戶的幸福。全社會(hui) 應該繼續加大對包括兒(er) 童抗腫瘤藥在內(nei) 的兒(er) 童藥品研發生產(chan) 的關(guan) 注，齊心協力推動相關(guan) 產(chan) 業(ye) 的創新發展，破解發展難題，回應學界、業(ye) 界和群眾(zhong) 關(guan) 切，努力提升腫瘤患兒(er) 的治愈率和生存質量，莫讓兒(er) 童抗腫瘤藥成為(wei) 兒(er) 童用藥的“難上之難”，以切實的行動措施築牢健康中國之基。（李靖）